به گزارش سلامت نیوز به نقل از ایسنا،بیماری SMA (آتروفی عضلانی نخاعی) یکی از اختلالات ژنتیکی است که موجب تحلیل تدریجی عضلات و عصب‌ها می‌شود و می‌تواند به فلج و ناتوانی حرکتی شدید منجر شود. برای درمان این بیماری، دارویی به نام nusinersen که به‌طور تجاری تحت برند “Spinraza” شناخته می‌شود، در سطح جهانی تولید می‌شود که با قیمت ۷۹۰۰ پوند برای هر شربت، یکی از گران‌ترین داروهای دنیا محسوب می‌شود.
اما در دستاوردی بزرگ، شرکت‌های داروسازی ایرانی توانستند نسخه‌ای مشابه این دارو را با هزینه‌ای به‌مراتب کمتر تولید کنند. زهرا قاسمی، کارشناس تحقیق و توسعه یکی از شرکت‌های دانش‌بنیان داروسازی در ایران در گفت‌وگو با ایسنا، از تولید داخلی این دارو برای نخستین بار در کشور خبر داد. وی توضیح داد: «این دارو تنها حدود ۲ درصد قیمت داروی خارجی است و به قیمت حدود ۲۰ میلیون تومان در دسترس بیماران قرار می‌گیرد، در حالی که بخش قابل توجهی از آن تحت پوشش بیمه است.»
قاسمی ادامه داد: «ما دومین تولیدکننده جهانی پس از شرکت سوئیسی هستیم که توانستیم این دارو را با موفقیت در ایران تولید کنیم. این دستاورد نه تنها یک موفقیت علمی است، بلکه از نظر اقتصادی نیز تأثیر بزرگی دارد، زیرا داروی خارجی این بیماری معمولاً به قیمت‌های گزافی عرضه می‌شود و توان خرید آن برای اکثر بیماران ایرانی وجود ندارد.»
اثربخشی دارو و بهبود وضعیت بیماران
بیماری SMA به علت نقص در تولید پروتئینی خاص در بدن بیماران، باعث تحلیل عضلات و ضعف حرکتی می‌شود. داروی تولیدی ایرانی با تحریک تولید این پروتئین، عملکرد عصب و عضله را بهبود می‌بخشد و از پیشرفت بیماری جلوگیری می‌کند. قاسمی افزود: «برای مثال، کودکی که پیش از درمان کاملاً فلج بود، پس از استفاده از داروی تولید داخلی توانسته است تا حد زیادی بنشیند و این نشان‌دهنده اثرات مثبت دارو در بهبود وضعیت حرکتی است.»
این دارو به ویژه اگر در مراحل اولیه بیماری و پیش از بروز علائم شدید به بیماران داده شود، می‌تواند از بروز مشکلات جدی‌تر جلوگیری کرده و کیفیت زندگی بیمار را به طرز قابل توجهی بهبود دهد. قاسمی تاکید کرد: «تشخیص بیماری در نوزادان و کودکان کار سختی نیست و علائمی همچون عدم توانایی در حرکت و عدم واکنش به صدا می‌تواند فرآیند تشخیص را ساده کند.»
تأمین کامل نیاز کشور و صرفه‌جویی ارزی
در حال حاضر، حدود ۱۵۰۰ بیمار مبتلا به SMA در ایران شناسایی شده‌اند که داروی مورد نیاز آنان به‌طور کامل از طریق تولید داخلی تأمین می‌شود. هر بیمار ماهانه ۲.۵ تا ۳ شربت مصرف می‌کند و تمام نیاز کشور به این دارو از طریق تولید داخل برآورده می‌شود.
قاسمی در ادامه به صرفه‌جویی ارزی قابل توجه این دستاورد اشاره کرد و گفت: «با تولید داخلی این دارو، سالانه حدود ۵۵ میلیون دلار صرفه‌جویی ارزی برای کشور به همراه خواهد داشت. این مسئله نه تنها در کاهش وابستگی به واردات خارجی اهمیت دارد، بلکه با صادرات این دارو به کشورهای دیگر نیز می‌توان ارزآوری قابل‌توجهی داشت.»
مزیت‌های داروی تولید داخل نسبت به نمونه خارجی
یکی از مهم‌ترین مزایای داروی تولید داخلی، دسترسی آسان‌تر و قیمت پایین‌تر آن است. قاسمی توضیح داد: «داروی خارجی این بیماری به قیمت‌های بسیار بالایی در بازار موجود است، به طوری که هر شربت خارجی می‌تواند هزینه‌ای معادل یک میلیارد تومان داشته باشد. در مقابل، داروی تولید داخلی تنها حدود ۲۰ میلیون تومان قیمت دارد و بیمه بخش زیادی از آن را پوشش می‌دهد.»
وی همچنین به اثربخشی مشابه داروی داخلی با نمونه خارجی اشاره کرد و گفت: «طبق ارزیابی‌های انجام شده و استانداردهای سازمان غذا و دارو، داروی تولید داخل هیچ تفاوتی با نمونه خارجی ندارد و عملکرد آن کاملاً مشابه است.»
ظرفیت صادراتی و بازار جهانی
قاسمی همچنین به ظرفیت بالای صادرات این دارو اشاره کرد و گفت: «کشورهایی مانند ترکیه در سال گذشته مبلغ ۱۵۰ میلیون یورو از این دارو خریداری کرده‌اند. اگر بتوانیم این دارو را به دیگر کشورهای نیازمند صادر کنیم، می‌توانیم ارزآوری زیادی داشته باشیم.»
تولید داروی SMA در ایران نه تنها به یک دستاورد علمی بزرگ تبدیل شده است، بلکه از نظر اقتصادی نیز به عنوان یک راه‌حل مؤثر در کاهش هزینه‌های درمانی و صرفه‌جویی ارزی شناخته می‌شود. این دستاورد، دسترسی بیماران ایرانی به درمان را بهبود می‌بخشد و زمینه‌ساز موفقیت‌های بزرگتر در عرصه تولید داروهای تخصصی در کشور است.